#JornadaHematoAvanza25 Terapias génicas: presente y futuro. Eduardo J. Salido
https://www.youtube.com/watch?v=HwoerFtPI_g
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Tras dos décadas de trabajo, la investigación que empezó el grupo de Juan Bueren en el Ciemat, ha visto ahora su mejor resultado: ser útil en pacientes. El tratamiento genético…
Se estima que puede haber unos 450-500 niños españoles afectados por Dravet, una enfermedad rara, crónica, y sin tratamiento efectivo Las terapias génicas y las de modificación de la expresión…
Esta estrategia innovadora permite abordar de forma directa el origen genético de patologías graves como la beta-talasemia, la anemia de Fanconi o las inmunodeficiencias primarias El trasplante autólogo de médula…